作家說關(guān)于先天性眼盲是否能治好?
作家說以下是來自百度百科?愛大萌537的回答?
愛大萌537
讓變異基因和異常表達基因變?yōu)檎;蚝驼1磉_基因,就可以從根本上治愈遺傳疾病,這就是基因療法(genetherapy)的基本思路。先天性失明是一種遺傳病,患者在出生時沒有或基本沒有視力。由于無藥可治,他們終身與黑暗為伴。僅美國就有15萬余人受此疾病的折磨。研究揭示,導(dǎo)致先天性失明的根源在于:患者體內(nèi)的某些負(fù)責(zé)將光信號轉(zhuǎn)化為電信號的基因,不能正常行使職責(zé),它們發(fā)生了突變!能否采用基因工程技術(shù),將正常外源基因及其調(diào)控順序,導(dǎo)入該基因已發(fā)生突變而呈缺陷的先天性失明者體內(nèi),并使導(dǎo)入的基因正常發(fā)揮作用,以糾正或改善盲人體內(nèi)缺陷基因所引起的致病癥狀呢?美國賓夕法尼亞大學(xué)和康奈爾大學(xué)研究人員在一項最新研究中,選擇3只先天性失明小狗作為基因治療的實驗對象,這些小狗由于RPE56基因發(fā)生突變而失明。用基因療法幫助一群先天性失明的小狗見到光明,這是前所未有的成果,它為成千上萬先天性失明患者和他們的家人帶來了希望。研究人員用作基因治療的“基因藥物”,是由佛羅里達大學(xué)科學(xué)家改造過的攜帶正常RPE56基因的病毒。這些病毒充當(dāng)“渡船”,將正?;蛩偷绞餍」返囊暰W(wǎng)膜細(xì)胞里。研究人員先在小狗左眼遠(yuǎn)離視網(wǎng)膜的地方直接注射了RPE56基因,但沒有效果。隨后,他們又將病毒攜帶的含有正常RPE56基因的基因藥物“注射”到其右眼視網(wǎng)膜后非常接近視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞的地方,這是RPE56基因發(fā)生作用之處。不久,3只小狗的右眼全部恢復(fù)了視力。研究人員拍攝的錄像顯示,治療后的小狗能夠在堆著障礙物的房間里行走,但當(dāng)障礙物放在它們的左側(cè)時,他們會撞上去。研究人員對小狗視網(wǎng)膜所作的電子檢測表明,其視網(wǎng)膜呈正常狀態(tài);瞳孔反應(yīng)也表明眼睛和大腦之間的神經(jīng)聯(lián)系是相通的,這是真正有視覺的表現(xiàn)。這個技術(shù)也曾在小鼠身上成功地實驗過,但在小狗身上所作的實驗,是第一次用于大型哺乳類動物。該研究成果刊登在今年5月出版的《自然遺傳學(xué)》雜志上??茖W(xué)家表示,這項基因療法為治療先天性失明帶來了希望,但何時能進行臨床試驗還是個問題。因為,這類試驗只有在新生兒和12歲以下的兒童身上進行效果最佳,而用兒童作臨床試驗則受多方因素制約??茖W(xué)家目前還在研究基因如何相互作用,以及改變一個基因會對其他基因造成什么影響。美國科學(xué)家用基因療法幫助3只先天性失明的小狗見到了光明。據(jù)認(rèn)為,這一前所未有的成果,為成千上萬先天性失明患者帶來了康復(fù)的可能。
作家說所以,在我看來,在不久的將來,眼盲患者肯定能在科技的幫助下獲得光明?。?!